Рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы - по продуктам, по способам введения, по возрастным группам, по каналам сбыта - Глобальный прогноз, 2025 - 2034 гг.

Объем рынка препаратов для лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы

Мировой рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы в 2024 году оценивался в 774,2 млн долларов США. Ожидается, что рынок вырастет с 800,2 млн долларов США в 2025 году до 1,2 млрд долларов США в 2034 году, а среднегодовой темп роста составит 4,3% с 2025 по 2034 год. Основными факторами, способствующими росту рынка, являются растущая распространенность нарушений цикла мочевины (UCDs) и технологический прогресс в генной терапии и точной медицине.

Например, согласно отчету, опубликованному Национальной организацией по редким заболеваниям, дефицит орнитинтранскарбамилазы (ОТК) является наиболее распространенной формой НМД, от которой страдает от 1 из 14 000 до 1 из 70 000 живорожденных во всем мире. Кроме того, растущая распространенность заболевания в сочетании с растущей осведомленностью и улучшенными диагностическими инструментами для выявления большего числа случаев приводит к увеличению спроса на лечение, что способствует росту рынка. Таким образом, растущая заболеваемость безрецептурными препаратами с поздним началом, особенно у женщин, также способствует расширению базы лечения.

Кроме того, рынок поддерживается растущими инвестициями в исследования и разработки, а также клиническими испытаниями фармацевтических компаний для разработки новой ферментозаместительной терапии, генной терапии и малых молекул, нацеленных на печень, что способствует росту рынка. Кроме того, благоприятная нормативно-правовая среда и включение орфанных препаратов в список орфанных препаратов, предлагающие финансовые стимулы, эксклюзивность рынка и ускоренные пути одобрения, способствуют росту рынка. Например, FDA и EMA предоставляют ускоренное обозначение компании Ravicti, которая имеет эксклюзивное право на рынке до 2028 года в США, чтобы стимулировать исследования редких метаболических заболеваний. Это одобрение было направлено на расширение доступности лечения, дополняя существующие методы лечения, тем самым способствуя росту рынка.

Рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы (ОТС) относится к сегменту индустрии здравоохранения, занимающемуся разработкой, производством и распространением методов лечения и вмешательств при дефиците безрецептурных препаратов, редком генетическом заболевании, которое нарушает цикл мочевины. Это расстройство ухудшает способность организма выводить азотные отходы, что приводит к токсичному уровню аммиака в крови (гипераммониемии).

Тенденции рынка лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы

• Растущий сдвиг в сторону точной и персонализированной медицины позволяет разрабатывать индивидуальные методы лечения, нацеленные на конкретные генетические мутации, вызывающие дефицит безрецептурных препаратов, что стимулирует рост рынка.
• Кроме того, современные фармакологические подходы, в том числе препараты, поглощающие азот, такие как фенилбутират натрия и фенилбутират глицерина, пользуются повышенным спросом из-за их способности управлять гипераммониемией.
  
• Более того, разработка генной терапии показала многообещающие перспективы в устранении основной причины дефицита безрецептурных препаратов. Например, экспериментальная генная терапия UX701 от Ultragenyx Pharmaceutical проходит клинические испытания, демонстрируя потенциал для долгосрочной коррекции дефицита фермента. Таким образом, разработка передовых терапевтических формул улучшила результаты лечения и сократила время восстановления, что, как ожидается, будет способствовать росту рынка.
  
• Кроме того, расширение программ скрининга новорожденных способствует раннему вмешательству, улучшению результатов и стимулированию рыночного спроса на безрецептурные препараты.
  
• Кроме того, развитие рецептур для обеспечения большего удобства для пациента, такого как лучшая переносимость, меньший объем дозирования и меньшее количество побочных эффектов со стороны желудочно-кишечного тракта, стимулирует рост рынка. Таким образом, внедрение препаратов следующего поколения, таких как Ravicti, имеет меньшие побочные эффекты по сравнению со старыми препаратами, такими как буфенил, что привело к увеличению внедрения передовых составов, тем самым способствуя росту рынка.
  
• Например, в исследовании 2022 года, опубликованном в журнале Molecular Genetics and Metabolism, сообщалось о >90% приверженности Ravicti по сравнению с <70% у фенилбутирата натрия из-за лучшей вкусовой качества.
  
• Кроме того, такие страны, как Япония, Южная Корея и Китай, совершенствуют свою политику в отношении редких заболеваний, субсидируя и ускоряя получение разрешений на орфанные препараты. Эти регионы представляют собой неиспользованные возможности для фирменных и генерических форм безрецептурных препаратов. Например, в Японии более 400 препаратов одобрены в рамках программы орфанных препаратов, включая препараты для лечения метаболических заболеваний, такие как безрецептурные препараты.
  
• Наконец, такие организации, как Национальный фонд нарушений цикла мочевины (NUCDF) и Global Genes, улучшают работу с пациентами, повышают осведомленность и собирают средства для исследований и разработок. Эти организации помогают повысить раннее признание, участие в клинических испытаниях и доступ к лекарствам во всем мире, тем самым способствуя росту рынка.
  

Анализ рынка лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы

В 2021 году мировой рынок оценивался в 705,7 млн долларов США. В следующем году он немного вырос до 726,9 млн долларов США, а к 2023 году рынок еще больше вырос до 749,7 млн долларов США. В зависимости от продукта, мировой рынок делится на буфенил, равикти, аммонул, биологически активные добавки и другие продукты. Сегмент наркотиков Ravicti доминировал на рынке и был оценен в 295,7 млн долларов США в 2024 году.

• Ravicti — это высокоэффективный поглотитель аммиака, предназначенный для лечения нарушений цикла мочевины (UCD), таких как дефицит безрецептурных препаратов.
  
• Кроме того, Ravicti представляет собой жидкость без запаха и вкуса, что делает ее более приятной на вкус и более простой в применении, особенно для детей и пожилых пациентов, которые часто испытывают трудности с лекарствами на основе таблеток, что способствует их более широкому принятию.
  
• Кроме того, Ravicti получила одобрение во многих регионах, включая США, Европу и Азиатско-Тихоокеанский регион, что расширило его доступность для различных групп пациентов. FDA одобрило его использование для детей до двух лет в 2017 году, значительно расширив потенциальный рынок.

В зависимости от способа введения, мировой рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы подразделяется на пероральный и внутривенный. В 2024 году на сегмент орального секса приходилась самая высокая доля рынка — 62,4%.

• Пероральные препараты более удобны по сравнению с внутривенной (IV) терапией, требующей менее частых посещений больницы. Это особенно важно для лечения дефицита безрецептурных препаратов, так как это пожизненное состояние, требующее регулярного лечения.
  
• Кроме того, последние достижения в области пероральных лекарственных форм, такие как механизмы замедленного высвобождения или замедленного высвобождения, улучшили биодоступность активных ингредиентов, что сделало пероральные препараты такими же эффективными, как и их аналоги для внутривенного введения. Эта тенденция способствует расширению рынка лечения, поскольку все больше людей обращаются за медицинской помощью по поводу таких состояний.
  
• Кроме того, пероральные препараты обеспечивают гибкое дозирование, которое может быть адаптировано в зависимости от потребностей пациента, улучшая адаптацию лечения для лечения дефицита безрецептурных препаратов.
  

В зависимости от возрастной группы, мировой рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы подразделяется на детский и взрослый. Педиатрический сегмент доминировал на рынке в 2024 году и, как ожидается, будет расти со среднегодовым темпом роста 4,1% в течение анализируемого периода.

• Ранняя диагностика и осведомленность о дефиците безрецептурных препаратов у новорожденных и детей значительно улучшились, что способствовало своевременному проведению лечебных мероприятий. Раннее выявление с помощью программ скрининга новорожденных помогло выявить пораженных младенцев до того, как у них появятся серьезные симптомы, что способствовало росту рынка.
  
• Например, согласно исследованию 2021 года, опубликованному в JAMA Neurology, за последнее десятилетие скрининг новорожденных на метаболические нарушения, включая дефицит безрецептурных препаратов, увеличился в США почти на 30%, что позволяет проводить раннее вмешательство и снижает осложнения, связанные с нелеченным дефицитом безрецептурных препаратов. Таким образом, растущий уровень диагностики, улучшение терапии и большее внимание к редким детским заболеваниям формируют будущий рост рынка.
  
• Кроме того, разработка более эффективных, удобных для детей вариантов лечения для педиатрических пациентов привела к внедрению методов лечения, что способствовало росту рынка.
  

В зависимости от канала сбыта мировой рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы подразделяется на больничные аптеки, розничные аптеки и онлайн-аптеки. Сегмент больничных аптек доминировал на рынке в 2024 году и, как ожидается, достигнет 554,6 млн долларов США к 2034 году.

• Лечение дефицита безрецептурных препаратов часто требует индивидуального дозирования и тщательного мониторинга, что лучше всего проводить в больницах, где пациенты могут находиться под наблюдением медицинских работников. Больничные аптеки предоставляют необходимые знания и опыт в управлении сложными схемами, особенно для детей и пациентов с тяжелыми симптомами.
  
• Кроме того, больничные аптеки играют центральную роль в составлении, выдаче и введении специализированных лекарств, таких как аммонул (фенилбутират натрия), который обычно назначают при дефиците безрецептурных препаратов. Фармацевты также предоставляют консультации, помогая обеспечить соблюдение схем лечения.
  
• Более того, поскольку лечение дефицита безрецептурных препаратов является дорогостоящим методом лечения, политика возмещения расходов правительствами и страховыми компаниями часто делает больничные аптеки основным пунктом выдачи таких лекарств, поскольку они покрываются медицинскими планами, а не льготами розничных аптек, что стимулирует рост рынка.

Рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы в Северной Америке доминировал на мировом рынке с долей рынка 45,4% в 2024 году. Рынок обусловлен высокой осведомленностью и доступом к специализированным центрам метаболических расстройств, более высокой заболеваемостью в Северной Америке благодаря выявлению носителей и семейному тестированию, а также сильным присутствием в отрасли и интеграцией цепочки поставок.

Рынок США оценивался в 288,1 млн долларов США и 296,6 млн долларов США в 2021 и 2022 годах соответственно. Объем рынка достиг 315,6 млн долларов США в 2024 году, увеличившись с 305,8 млн долларов США в 2023 году.

• Растущие расходы на здравоохранение в США гарантируют, что пациенты с редкими заболеваниями, такими как дефицит безрецептурных препаратов, имеют лучший доступ к лечению либо через государственные системы здравоохранения, либо через частное страхование, что еще больше способствует росту рынка.
  
• Кроме того, растущее число совместных проектов между фармацевтическими компаниями, исследовательскими институтами и биотехнологическими фирмами ускоряет разработку методов лечения редких заболеваний, таких как дефицит безрецептурных препаратов. способствует росту рынка лечения.
  
• Кроме того, в США Закон FDA об орфанных препаратах стимулирует разработку методов лечения редких заболеваний, что привело к ускоренному одобрению препаратов для лечения дефицита безрецептурных препаратов. Правительственные инициативы обеспечивают финансирование и стимулирование исследований в этой области.
  

Европейский рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы составил 198,2 млн долларов США в 2024 году и, как ожидается, продемонстрирует прибыльный рост в течение прогнозируемого периода.

• Многие европейские страны все чаще включают нарушения цикла мочевины (НМКК) в обязательные скрининговые панели новорожденных. Например, Германия, Италия и Нидерланды добавили в свои панели метаболические нарушения, связанные с аммиаком.
  
• Это привело к ранней диагностике, которая повышает пожизненную ценность пациента за счет раннего начала лечения хронических заболеваний, таких как Ravicti, Buphenyl и аминокислотные добавки.
  
• Кроме того, развивающиеся биотехнологические компании в Европе (например, Orchard Therapeutics) и партнерские отношения с американскими компаниями по редким заболеваниям сигнализируют о сильном лицензионном интересе в Европе.
  
• Ожидается, что к 2026–2028 годам расширяющиеся разрабатываемые препараты для безрецептурных препаратов, такие как генная терапия на основе AAV, войдут в программы раннего доступа или использования по соображениям гуманности, что будет способствовать росту рынка.
  

Германия демонстрирует сильный потенциал роста на рынке лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы.

• Правительство Германии через AMNOG (Закон о реформе рынка лекарственных средств) предлагает благоприятную политику возмещения расходов на орфанные препараты, делая лечение дефицита безрецептурных препаратов более доступным для пациентов. Эта поддержка способствует внедрению новых методов лечения в клинических условиях и стимулирует рост рынка.
  
• Кроме того, в Германии стареет население, что увеличивает спрос на медицинские услуги. По мере того, как все больше людей с НЦП доживают до взрослого возраста благодаря лучшим вариантам лечения, спрос на постоянное лечение дефицита безрецептурных препаратов у взрослого населения растет.
  
• Кроме того, медицинское сообщество Германии активно занимается информированием о редких заболеваниях, и многочисленные организации (например, Немецкое общество детского метаболизма и эндокринологии) работают над информированием медицинских работников о дефиците безрецептурных препаратов и вариантах его лечения, способствуя росту рынка.
  

По оценкам, рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет расти в среднем на 4,6% в течение следующих нескольких лет.

• Расширение системы здравоохранения, включая специализированные медицинские центры и больницы, особенно в развивающихся странах, улучшило доступность методов лечения редких заболеваний, таких как дефицит безрецептурных препаратов.
  
• Кроме того, с улучшением генетического скрининга и осведомленности диагностируется больше случаев дефицита безрецептурных препаратов. Дефицит безрецептурных препаратов — это редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене безрецептурного рецепта, приводящими к неспособности метаболизировать аммиак.
  
• Кроме того, на рынке Азиатско-Тихоокеанского региона внедряется несколько новых терапевтических вариантов для лечения дефицита безрецептурных препаратов. Кроме того, такие методы лечения, как фенилбутират натрия (используемый для снижения уровня аммиака) и генная терапия, привлекают внимание из-за их способности контролировать или лечить расстройство и улучшать качество жизни пострадавших людей, тем самым способствуя росту рынка.
  

Прогнозируется, что китайский рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы значительно вырастет в течение прогнозируемого периода.

• Растущая доступность скрининга новорожденных и генетического тестирования. Кроме того, частные компании, такие как BGI Genomics, предлагают полноэкзомное секвенирование (WES) и секвенирование нового поколения (NGS) для нарушений цикла мочевины.
  
• Ранняя диагностика позволяет своевременно начать лечение, увеличивая спрос на препараты длительного действия, такие как глицерин фенилбутират и аргинин/цитруллин.
  

Прогнозируется, что рынок лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы в Бразилии будет расти в ближайшие годы.

• Дефицит безрецептурных препаратов является редким наследственным заболеванием, но он по-прежнему вызывает серьезную озабоченность у населения Бразилии, поскольку это генетическое заболевание, которое может присутствовать в различных регионах. Распространенность нарушений цикла мочевины, включая дефицит безрецептурных препаратов, оценивается примерно в 1 из 40 000 живорожденных во всем мире. Численность населения Бразилии (около 213 миллионов человек) способствует значительному количеству заболевших людей, что стимулирует спрос на варианты лечения.
  
• Кроме того, в Бразилии в течение последнего десятилетия наблюдался устойчивый рост расходов на здравоохранение, особенно в частном секторе здравоохранения. Это улучшило доступ к лечению редких заболеваний и передовым методам лечения, создав растущий спрос на безрецептурные препараты для лечения дефицита, которые способствуют росту рынка.
  

Ожидается, что Саудовская Аравия будет расти на Ближнем Востоке и африканском рынке лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы.

• Дефицит безрецептурных препаратов, генетическое заболевание, влияющее на цикл мочевины, в последние годы привлек больше внимания в Саудовской Аравии благодаря усилению информационных кампаний и программ генетического консультирования. Это привело к увеличению числа диагнозов дефицита безрецептурных препаратов, что стимулирует спрос на эффективные варианты лечения.
  
• Кроме того, в Саудовской Аравии созданы специализированные центры по генетическим нарушениям и редким заболеваниям, предлагающие передовые варианты лечения дефицита безрецептурных препаратов, такие как использование препаратов для удаления азота и услуги по пересадке печени.
  

Доля рынка лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы

Конкуренция в индустрии лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы характеризуется тем, что хорошо зарекомендовавшие себя компании, новые фирмы и местные игроки борются за захват большей доли рынка. На долю 5 ведущих игроков, таких как Ultragenyx Pharmaceutical Inc, Acer Therapeutics, Nutricia (Danone Group), OrphanPacific и Mead Johnson Nutrition (Reckitt Benckiser), приходится примерно 62% мирового рынка. Эти ключевые игроки сосредотачиваются на различных стратегиях, таких как приобретения, расширение бизнеса и запуск новых продуктов, чтобы укрепить свое присутствие на рынке.

Кроме того, на рынке работает несколько местных и региональных игроков, которые повышают конкуренцию, предоставляя доступные терапевтические препараты по более низким ценам. Эти игроки также участвуют в нескольких стратегиях, таких как слияния, поглощения и запуск новых продуктов для расширения ассортимента своих продуктов. Конкурентная среда на рынке характеризуется сочетанием глобальных фармацевтических компаний и региональных игроков. Признанные фармацевтические гиганты предлагают хорошо известное лечение дефицита орнитинтранскарбамилазы под различными торговыми марками. Компании уделяют особое внимание дифференциации продуктов, получению разрешений регулирующих органов и стратегическому партнерству, чтобы укрепить свои позиции на этом конкурентном рынке.

Компании рынка лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы

Раздел «Профиль компании» включает в себя как компании, которые имеют коммерческие препараты на рынке, так и те, которые находятся в клинической фазе разработки. Ниже перечислены наиболее заметные игроки, работающие на рынке:

• Лаборатории Abbott
• Acer Therapeutics
• Компания «Амджен»
• Арктур Терапевтикс,
• Компании Bausch Health
• Nutricia (Группа Данон)
• Мид Джонсон (Reckitt Benckiser)
• Ютиться
• Сиротский Пасифик
• Ультрагеникс Фармасьютикал 
  
• Ultragenyx является ведущим игроком на рынке безрецептурных препаратов, признанным своим сильным портфелем решений для лечения редких заболеваний и приверженностью решениям, ориентированным на пациента. Флагманский продукт компании Ravicti (фенилбутират глицерина) обеспечивает контроль хронического, перорального, аммиачного контроля с улучшенными вкусовыми качествами и переносимостью, особенно в педиатрических популяциях.
  
• Компания Acer Therapeutics отличается переработанным пероральным продуктом фенилбутирата натрия (ACER-001), разработанным для решения проблем вкуса и переносимости, связанных с существующими методами удаления аммиака. Компания сосредоточена на недорогих и ценных инновациях в области редких заболеваний и работает с регулирующими органами в США и Европе, чтобы ускорить доступ к орфанным препаратам.
  
• Nutricia, подразделение группы компаний «Данон», является мировым лидером в области метаболического питания, поставляя специализированные лечебные продукты питания для лечения нарушений цикла мочевины, включая дефицит безрецептурных препаратов. Компания сотрудничает с метаболическими клиниками и педиатрами для разработки индивидуальных планов питания для пациентов с генетическими и ферментативными дефицитами.
  

Новости отрасли лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы

• В январе 2025 года компания Precision BioSciences, Inc. объявила, что ее партнер iECURE сообщил о данных о клинической эффективности и безопасности у первого пациента, получившего дозу ECUR-506 в рамках исследования фазы 1/2 OTC-HOPE. ECUR-506 — это программа вставки гена in vivo компании iECURE, предназначенная для лечения неонатального дефицита орнитинтранскарбамилазы (OTC) с использованием PCSK9-специфичной нуклеазы ARCUS, лицензированной компанией Precision, которая позволяет вставлять функциональную копию безрецептурного гена.
  
• В августе 2023 года компания Bloomsbury Genetic Therapies Limited объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарата (ODD) для BGT-OTCD, исследовательской генной терапии, направленной на печень, для лечения OTCD. Это помогло компании расширить ассортимент продукции.
  
• В сентябре 2022 года iECURE объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарата своему ведущему продукту-кандидату GTP-506, исследуемому продукту, для лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы (OTC). Это одобрение было направлено на расширение доступности лечения, дополняя существующие методы лечения.
  

Отчет об исследовании рынка лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы включает в себя углубленное освещение отрасли с оценками и прогнозом с точки зрения выручки в миллионах долларов США с 2021 по 2034 год для следующих сегментов:

Рынок, по продуктам

• Буфенил
• Равишти
• Аммонул
• Биологически активные добавки
• Другие продукты

рынок, по способу администрирования

• Устный
• Внутривенный

Рынок, по возрастным группам

• Педиатрия
• Взрослых

Рынок, по каналам сбыта

• Больничные аптеки
• Розничные аптеки
• Интернет-аптеки

Приведенная выше информация представлена по следующим регионам и странам:

• Северная Америка
  • США
  • Канада
• Европа
  • Германия
  • ВЕЛИКОБРИТАНИЯ
  • Франция
  • Испания
  • Италия
  • Нидерланды
• Азиатско-Тихоокеанский регион
  • Китай
  • Индия
  • Япония
  • Австралия
  • Южная Корея 
• Латинская Америка
  • Бразилия
  • Мексика
  • Аргентина 
• Ближний Восток и Африка
  • Южная Африка
  • Саудовская Аравия
  • ОАЭ